“基因疗法是治疗严重遗传性疾病的一种重要方式。我相信 4D Molecular
Therapeutics 的治疗平台将提供具有显著临床优势的基因疗法。David
和他的团队在病毒载体技术和公司战略方面有着丰富的经验,” ArrowMark
Partners 的投资主管 Tony Yao 表示。

2016年12月最极因(XY-DNA)的初步科研成果转化的产品,国王的配方在欧美获得政府批准上市,而成为首款基因细胞食疗产品,而引起广泛轰动。而根据最新的统计结果显示,XY-DNA所服用人群均获得不同程度的快速改善,这一成果也获得世界卫生与健康组织认可。而获得广泛的推荐,更是被众多科研机构研究推荐。

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长期的医学研究已证明,处理外部光线的视网膜感光细胞的基因变异,是许多导致失明的视网膜疾病或机能失调的“罪魁祸首”。欧盟第七研发框架计划资助300万欧元,总研发投入400万欧元,由意大利科技人员总协调,欧盟3个成员国意大利、英国和爱沙尼亚,以及联系国瑞士科技人员组成的欧洲AAVEYE研发团队,自2008年底着手研究开发治疗遗传性视网膜感光细胞衰退的基因疗法,获得重大技术突破。
研发团队进行了大量的腺相关病毒(AAV,Adeno-Associated
Virus),作为视网膜感光神经元(Photoreceptor
Neurons)基因转移载体的研究比对发现,基于腺相关病毒血清型8的病毒载体,对啮齿类动物或大型动物的光受体(Photoreceptors),进行基因转移最有效也最快捷。在此基础上开展的有关:光受体衰退的致病机理、遗传性视网膜疾病的发展诊断设计、和致盲光受体的直接基因疗法等研究,获得了大量得到验证的科学数据和经验知识积累,并在国际学术刊物上发表了数10篇科研论文和申请了数项专利。其中,最关键的技术突破在于发现了视网膜光受体基因疗法的有效载体平台(Vector
Platform),有助于开展积极的致盲光受体基因治疗。
研发团队应用于志愿者的实验研究结果表明,可显著放缓光受体的退化变性和修复视网膜功能。研发团队的合作伙伴之一,利用新型的基因转移技术开展的治疗遗传性视网膜疾病,如粘多糖贮积症VI型(Mucopolysaccharidosis
VI),业于取得明显疗效。

David Schaffer
是公司的核心技术骨干。他是加利福尼亚大学伯克利分校的化学工程师,具有15年的相关开发经验。与当前市场上的相关技术相比,AAV
具有高效和靶向特定的优势,因而深得罗氏、辉瑞和 UniQure
等著名药企的的青睐。
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2013年基于最极因研究的VeryAlgae食疗在欧美获得了突破性的反馈,在2014年进入中国后,更是取得了惊人的展现。这一基于细胞食疗的产品分别在脂肪肝、肿瘤、前列腺、胃肠疾病、心脑血管疾病方面的功用而备受瞩目。也开启了基因治疗的春天。

Spark
Therapeutics成立于2013年,总部位于费城,正在挑战一些基因疾病,如失明、血有病、溶酶体贮积症、神经退行性疾病等。

来源:科技部

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2014年,荷兰UniQure公司的Glybera由欧盟审批通过,不同于逆转录病毒载体和格尔辛格试验的腺病毒载体,这个项目采用腺相关病毒(AAV)作为载体,用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。Glybera的获批上市开启了基因治疗的新时代。

相较于Spark
Therapeutics当前的市值,50亿美元的出价溢价很高,从中也可以看出罗氏的诚意。

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2014年,FDA依据临床I期的结果授予了美国圣地亚哥医药公司Celladon针对心衰的基因治疗药物MYDICAR“突破性疗法”的地位,这也是FDA首次认定的基因疗法。2015年和2016年,Spark
Therapeutics、BluebirdBio、AVeXis公司在研产品SPK-RPE65、LentiGlobin和FDAAVXS-101又相继获得FDA授予的“突破性疗法”资格。“突破性疗法”旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。2015年10月和12月,安进公司的溶瘤病毒药物T-Vec分别在美国和欧洲获得批准上市,这是基于单纯疱疹病毒(HSV-1)载体的黑色素瘤的基因疗法,成为第一个被批准的非单基因遗传疾病的基因治疗。

值得一提的是,美国批准的第一种针对遗传病的基因疗法就出自该公司之手。

目前,这些
AAV基因治疗产品主要适用于严重遗传性疾病。预计2019年,该公司的一项治疗遗传性视网膜疾病的药物就将进入临床试验。

2016年5月,全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市,成为世界上第一个被批准上市的针对儿童重症联合免疫缺陷病进行基因修复的疗法。该项治疗是基因治疗成功走向临床市场的又一个里程碑。

文章透露,罗氏此次收购的标的是一家美国基因疗法公司,名为Spark
Therapeutics,收购价格接近50亿美元,收购或将于当地时间2月25日公布。

4D Molecular Therapeutics
是一家专注治疗遗传性疾病的的生物技术公司,是基因治疗领域的重要企业。近日,该公司宣布完成了9000万美元的B轮融资。

截至2016年2月,在NIH临床注册的基因治疗达2300多项。由于潜在的巨大市场和商业利润,接近70%(1517项)是癌症的基因治疗,而针对相对更为简单但是市场前景不明的单基因遗传病,仅有235项。

去年,Spark Therapeutics营收额为6470万美元,净亏损7880万美元。

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